Kalıtsal sağırlık gen tedavisiyle ilk kez tedavi edildi

Okuma Süresi 3 dkYayınlanma Cuma, Ocak 26 2024
Dr. Yilai Shu, Çin'in Şanghay kentindeki Fudan Üniversitesi Göz ve KBB Hastanesi'nde, kalıtsal sağırlık için gen tedavisi prosedüründen sonra genç bir hastayı muayene ediyor.
Kalıtsal sağırlık gen tedavisiyle ilk kez tedavi edildi
Araştırmaya katılan, daha önce tamamen işitme engeli olan altı çocuktan beşi artık normal bir konuşmayı duyabiliyor ve başkalarıyla konuşabiliyor. Çocukların normalin yüzde 60 ila yüzde 70'i civarında bir seviyede duymaya başladığı tahmin ediliyor.

Yeni bir araştırma, Çin'de gen terapisi uygulanan altı çocuktan beşinde işitme duyusunun önemli ölçüde geri kazanıldığını ortaya koydu.

Philadelphia Çocuk Hastanesi salı günü, bünyesinde tedavi gören 11 yaşındaki bir çocukta da benzer iyileşmeler olduğunu duyurdu. Çinli araştırmacılar, bu ayın başlarında işitme engelli iki çocuğun daha olumlu sonuçlar aldığını gösteren bir çalışma yayımlamıştı.

Deneysel tedaviler şu ana kadar sadece kalıtsal işitme engeline yönelik tek bir nadir durumu hedef alıyor.

Ancak bilim insanları benzer tedavilerin bir gün genetik diğer işitme engeli türlerine sahip çok daha fazla çocuğa yardımcı olabileceğini söylüyor. Dünya genelinde 34 milyon çocukta sağırlık ya da işitme kaybı var ve vakaların yüzde60'ından genler sorumlu.

Bilim insanları, kalıtsal işitme engelini gen terapisiyle tedavi etmeyi hedefliyor.

Kalıtsal işitme engeline sahip çocuklara genellikle "koklear implant" adı verilen ve sesleri duymalarına yardımcı olan bir cihaz öneriliyor.

Lancet dergisinde çarşamba günü yayımlanan çalışmanın yazarlarından Boston Mass Eye and Ear'dan Zheng-Yi Chen, "Hiçbir tedavi işitme kaybını tersine çeviremedi... Bu yüzden  bir tedavi geliştirmeye çalışıyorduk. Sonuçlar konusunda daha mutlu ve heyecanlı olamazdık." şeklinde konuştu.

Ekip hastaların ilerleyişini videolara kaydetti. Videolardan birinde, daha önce hiç duyamayan bir bebeğin tedaviden altı hafta sonra doktorun sözlerine karşılık olarak geriye baktığı görülüyor. Bir diğerinde ise tedaviden 13 hafta sonra küçük bir kızın baba, anne, büyükanne, kız kardeş ve "seni seviyorum" sözlerini tekrarladığı görülüyor.

Terapi nasıl işliyor?

Deneylerdeki tüm çocuklar, kalıtsal işitme engeli vakala

Bu haberler de ilginizi çekebilir