Amerika Birleşik Devletleri'nde klinik deneme aşamasında olan bir ilaç uygulandığı son evre lösemi hastalarının üçte birinin tamamen iyileşmesini sağladı.

Revumenib adlı ilaç tüm hastalarda iyileşme sağlamasa da bilim insanları sonuçların gelecek için umut verici olduğunu düşünüyor.

Deneylerde yer alan Teksas Üniversitesi MD Anderson Kanser Merkezi'nden Dr. Ghayas Issa, "Bu ilacı kullanan hastalarda elde ettiğimiz sonuçlar konusunda son derece umutluyuz. Bu onların son şansıydı," ifadelerini kullandı.

Euronews'in sorularını cevaplandıran Issa terapide farklı oranlarda mesafe kat edildiğini ve yaklaşık yarısında kemik iliğindeki lösemili hücrelerin yok olduğunu vurguladı.

Akut Miyeloid Lösemi (AML) kan hücrelerinin üretildiği kemik iliğinde meydana gelerek sorunlu hücrelerin kontrolsüz bir şekilde üremesine yol açan bir kanser türü.

Revumenib menin adlı özel bir proteini baskılayan yeni geliştirilmiş hedeflenmiş terapi yöntemi ile çalışıyor. İlaç lösemili hücreleri tekrar normal hücrelere dönüşmesine programlıyor.

Menin, normal kan hücrelerinin lösemili hücreler tarafından bozulmaya uğratılarak kanserli hale getirilmesi sürecinde rol alıyor. Issa revumenib ile bu sürecin bozulduğunu ve lösemili hücrelerin normal hücrelere dönüştüğünü ve kanserin gerilediğini belirtti.

Sonuçları bu ay Nature dergisinde yayınlanan deneyler sırasında şimdiden 18 kişinin hayatı kurtuldu. İlk sonuçlara göre hastaların yüzde 53'ü revumenibe cevap verirken yüzde 30'unda tamamen iyileşme gözlendi.

Bu denemeden elde edilen veriler ışığında Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi Aralık 2022'de revumenibi "çığır açıcı terapi" olarak sınıflandırarak geliştirme ve onay sürecini hızlandırdı.

Bunun yıllar süren bilimsel çalışmaların bir sonucu olduğunu vurgulayan Issa tedavinin gerçekten çığır açan bir yöntem olduğunu belirtti.

Öte yandan Issa ilacın tüm hastalar için uygun olmadığının da altını çizdi. İlaç genelde eksik ya da yanlış işaretlenmiş gen veya kromozom füzyonuna sahip özel bir lösemi altsetine etki ediyor.

Deney aşamasındaki ilaç AML'de en fazla görülen ve NPM1 olarak adlandırılan ve daha az görülen KMT2A adlı mutasyonları hedef alıyor. Bu iki mutasyon toplam AML'lerin yüzde 30 ila 40'ında görülüyor.

Faz 1 denemeleri ABD'deki 9 hastanede 68 hasta üzerinde yapıldı. Hastaların tamamı diğer tedavilere ya cevap vermeyen ya da iyileştikten sonra tekrar yakalananlardan seçildi.

Hastaların arasında bulunan 23 yaşındaki Litvanyalı mimar Algimante Daugeliate'e kız kardeşinden iki kere kemik iliği transferi yapılmasına rağmen tüm tedavi çabaları sonuçsuz kaldı.

El Pais'e konuşan genç mimar artık tamamen umudu kestikleri bir anda iki yıl önce revumenib tedavisine başladıklarını ve tamamen iyileştiğini aktardı. Daugeliate kanseri atlattıktan sonra eğitimini tamamladı ve Kopenhag'da bir mimarlık bürosunda çalışmaya başladı.

Issa'ya göre bu ilaç diğer lösemi tedavilerine göre güvenilir olsa da iki önemli yan etkisi bulunuyor.

İlki kalbin elektrik sistemine etki edebiliyor ve bu EKG ile tespit edilebiliyor. Ama dozajı azaltıldığında ya da tedavi durdurulduğunda bu etki tamamen ortadan kalkıyor.

İkinci yan etki ise kan kanseri tedavilerinde görülen ve hayati tehlike yaratma ihtimali olan ayrışma sendromu olarak tanımlanıyor. Fakat erken farkedilmesi durumunda bu da engellenebiliyor.

Çalışma ve deney sonuçları henüz erken bir aşamada. Bu tür Faz 1 çalışmalarda ilacın insanlarda kullanımının güvenli olup olmadığı ve ciddi bir yan etki olmadan verilebilecek en yüksek doz oranları test ediliyor.

Revumenibin gerçek etkinliğini ölçecek olan Faz 2 deneyleri ise hala devam ediyor.